엑소좀산업협의회(EVIA, 회장 최철희)의 회원사인 엑솔런스(Exollence)가 저명한 학술지 Journal of Extracellular Vesicles에 세포외소포(Extracellular Vesicles, EV)를 활용한 유전자 치료제 전달 플랫폼 기술을 2024년 9월 26일 발표하며, 유전자 치료제 상용화의 새로운 가능성을 제시했다.

이번 연구는 치료가 어려웠던 KRAS G12C 변이 암 유전자를 타깃으로 하는 siRNA를 EV에 효율적으로 탑재해 비소세포 폐암 모델에서 기존 블록버스터 약물인 루마크라스(Lumakras, 소토라십)와 동등한 치료 효과를 입증했다.

이번 연구에서는 우유 유래 세포외소포(sBMEV)를 사용해 siRNA를 고효율로 탑재하는 데 성공했다. 이를 통해 변이된 KRAS 유전자만을 선택적으로 억제해 암세포의 성장을 효과적으로 저해했다. SWEET™ 플랫폼은 EV의 대량 생산을 저비용으로 가능하게 해 유전자 치료제의 생산성과 접근성을 획기적으로 개선했다.

siRNA와 같은 RNA 치료제를 활용하면 다양한 변이 유전자를 표적으로 하는 치료제 개발이 가능하다. 그러나 효과적인 전달체의 부재로 한계가 있었고, 엑솔런스의 SWEET™ 플랫폼은 EV를 이용해 정맥 투여로도 특정 변이 암 유전자를 효과적으로 억제할 수 있음을 입증해, 향후 다양한 암 종에 대한 범용성 항암 유전자 치료제 개발의 가능성을 열었다. 더불어 엑솔런스는 글로벌 제약사에서 바이오 치료제 생산에 널리 사용되고 있는 인간 세포 주를 EV 생산에 활용해 배양 공정 개발과 안전성 검증 기간을 단축하고 개발 비용을 현저히 절감했다.

이번 연구에서 KRAS G12C 변이 비소세포 폐암의 유일한 표적 치료제인 루마크라스(Lumakras, 성분명: 소토라십)와 동등한 치료 효과를 정맥 주사를 통해 달성함으로써 엑솔런스의 플랫폼 기술이 가진 유효성과 상업적 성공 가능성을 입증했다.

엑솔런스는 SWEET™ 플랫폼을 기반으로 EV 생산 및 치료 물질 탑재 용역 서비스를 연구 기관, 대학, 관련 기업 등에 제공하고 있다. 이를 통해 EV 기반 연구와 유전자 치료제 개발에 있어 효율적인 지원과 협력을 도모하고 있다. 엑솔런스 권기환 대표는 “SWEET™ 플랫폼 기술을 통해 EV 기반 유전자 치료제의 상용화를 앞당길 수 있게 됐다”며 “앞으로도 혁신적인 기술 개발로 의료계에 새로운 솔루션을 제공하겠다”고 밝혔다.

최철희 EVIA 회장은 “엑소좀산업협의회의 회원사에서 최근 발표한 논문은 EV 기반 치료제의 가능성에 대한 중요한 진전을 보여주는 것으로 이번 성과는 엑소좀 산업의 발전을 더욱 가속하는 데 기여할 것이며, 우리 협회가 추구하는 혁신의 가치를 잘 보여주는 사례로, 앞으로도 회원사들의 연구가 엑소좀 기술의 상업화와 글로벌 시장에서의 경쟁력 향상에 중요한 역할을 할 것으로 기대한다”고 말했다.

SWEET™ 플랫폼이란

엑솔런스가 개발한 SWEET™ (Shock Wave Extracellular vesicles Engineering Technology) 플랫폼은 충격파를 이용해 물리적으로 siRNA와 같은 유전자 물질을 EV에 효율적으로 탑재하는 기술이다. 기존의 화학적 처리나 유전자 조작 없이도 가능하며, 대량 생산과 품질 관리(CMC) 문제를 해결함으로써 상업화에 최적화된 접근법을 제공한다. 또한 SWEET™ 플랫폼은 siRNA, mRNA뿐만 아니라 항체, 단백질 등 다양한 치료 물질을 EV에 탑재할 수 있고, EV 표면에 펩타이드나 항체를 부착해 특정 조직이나 암에 대한 표적 전달이 가능하다. 기존의 EV 기반 치료제는 제한된 세포주에서만 생산이 가능했으나, SWEET™ 플랫폼은 분리·정제된 어떠한 종류의 EV에도 치료 물질을 탑재할 수 있어 다양한 EV를 활용한 연구와 개발이 가능하다.

출처 : 엑소좀산업협의회