아데노부속바이러스(AAV)의 효율성 극대화를 위한 유전자치료제 핵심 기술인 ‘GC-modITR’ 기술에 대한 미국 특허 등록 완료

진크래프트의 유전차치료제연구소와 혁신기술연구소는 AAV의 유전자 발현율을 개선하기 위해 AAV 내부 유전체 구조인 ITR (inverted terminal repeats) 구조를 독자적인 기술로 개량해 새로운 형태의 AAV-ITR을 형성시키는 ‘GC-modITR’ 기술을 개발했다고 13일 밝혔다.

AAV는 자체 복제가 불가능한 작은 바이러스 벡터로, 비교적 짧은 연구 역사에도 불구하고 뛰어난 안전성에 힘입어 최근 다수의 신약 개발이 이뤄지고 있다.

진크래프트는 GC-modITR 기술이 AAV의 유전자 발현 효율을 최적화해 탑재 유전자의 발현 효율을 최대 10배까지 끌어올렸으며, 유전자 발현 속도도 3배 이상 증가했다고 밝혔다. 또한 GMP 제조 공정 중 동일 조건에서 Full/Empty 비율이 기존 10~30% 내외이던 것을 80~90%까지 끌어올려 AAV 기반 유전자치료제 개발 및 생산에 혁신이 가능하다고 설명했다.

진크래프트는 GC-modITR 기술에 대해 미국 특허를 지난 2월 등록했으며, 현재 전 세계 특허 확보를 진행 중에 있다. 진크래프트의 사내 변리사역을 담당하고 있는 김우진 CSO는 “이 특허의 경우 세계 최초 기술로, ITR 변형 구조에 대한 광범위한 특허를 확보한 것이 특징”이라고 강조했다.

진크래프트는 최근 유전자치료제 개발 업체의 대부분이 AAV의 겉껍질(Capsid) 개량 기술 연구개발에 집중하고 있는 상황에서 AAV의 고유 유전체 구조인 ITR을 개량한 기술은 전 세계적으로 2개에 불과하며, 진크래프트의 기술은 3번째 독창적인 ITR 기술을 선보이는 한편 선행 ITR 기술에 대비해 유전자 종류에 따라 3배 이상의 발현율을 보일 수 있다고 자부했다.

한편 AAV 유전자치료제 개발 및 생산에 최적화된 기술의 개발은 2024년 과학기술정보통신부와 산업통상자원부에서 발표한 국가 4개 소부장 핵심전략기술분야인 유전자치료제벡터와 관련된 핵심 기술에 포함된다. 김우진 CSO는 “정부에서도 관심 분야로 지원해 주는 유전자치료제 벡터 기술을 앞으로 적극 확장 개발해 국내 유전자치료제 사업을 이끌어 가는 기업이 되겠다”고 포부를 밝혔다.